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L'asma è una malattia respiratoria sempre più comune. Il numero di pazienti sta crescendo sistematicamente, ma allo stesso tempo, grazie al progresso della scienza, ci sono sempre più opzioni per un trattamento efficace della malattia. Uno di questi, estremamente prezioso per i pazienti con la forma più grave della malattia, l'asma grave, è il trattamento biologico.
L'Organizzazione Mondiale della Sanità stima che il numero di persone affette da asma superi i 235 milioni. Ogni anno ne muoiono circa 400.000. Il maggior numero di casi, che colpisce circa il 20% della popolazione, si verifica nei paesi sviluppati, incl. Gran Bretagna, Australia, Svezia, Finlandia e il più basso (1%) tra Inuit e Giapponesi. Circa 4 milioni di persone soffrono di malattie in Polonia. L'11% sono bambini di età compresa tra 6 e 14 anni e circa il 9-10% della popolazione sono adulti. Tuttavia, queste statistiche sono solo stime poiché molti casi della malattia non vengono diagnosticati.
L'asma si presenta in diverse forme che gli esperti chiamano fenotipi. La forma più grave di asma è l'asma grave, che, secondo le statistiche, colpisce il 3,7% della popolazione asmatica. L'asma grave molto spesso impedisce il normale funzionamento a causa di frequenti esacerbazioni e ricoveri ospedalieri. È un grave fardello per il sistema sanitario e le famiglie dei pazienti.
Parliamo conprof. extra il dottor Hab. n. med. Maciej Kupczykdel Dipartimento di Malattie Interne, Asma e Allergia, Università di Medicina di Lodz, Presidente eletto della Società Polacca di Allergologia.
- Secondo gli epidemiologi in Polonia, fino a 15.000 persone potrebbero beneficiare del trattamento biologico dell'asma grave. persone. Attualmente solo circa 1.000 sono trattati in questo modo. pazienti. Perché sta succedendo questo?
Prof. Maciej Kupczyk:Potremmo sicuramente curare più pazienti di oggi, ma il numero limitato di pazienti che ricevono terapie biologiche è influenzato da diversi aspetti. Innanzitutto i criteri per l'inclusione nel programma terapeutico in Polonia sono leggermente più stringenti di quanto previsto nelle caratteristiche del medicinale, ovvero le raccomandazioni a quale gruppo di pazienti è dedicato il farmaco.
In secondo luogo, bisogna ricordare gli aspetti logistici, perché le terapie sono condotte da centri specializzati selezionati che non sonodistribuito uniformemente su tutto il territorio nazionale. Questa è una buona regola, perché questi centri dispongono di adeguate strutture diagnostiche ed esperienza nella diagnosi, differenziazione e gestione dei malati gravi. Ma l'ubicazione dei centri nelle città accademiche rende difficile per molti pazienti raggiungerli per la somministrazione della dose successiva del farmaco.
Un altro problema è il sotto-riconoscimento dell'asma grave. Purtroppo è ancora ampiamente accettato che il paziente abbia frequenti riacutizzazioni della malattia, che debba assumere periodicamente steroidi sistemici, cioè steroidi orali.
Nel frattempo, secondo le ultime raccomandazioni globali della Global Initiative for Asthma (GINA) in merito al trattamento dell'asma, nella quinta fase del trattamento, ovvero nei casi di asma grave, il paziente dovrebbe essere indirizzato a un medico specializzato centro, dove i medici valuteranno la possibilità di iniziare un trattamento biologico. Ma non è sempre così, quindi c'è sicuramente un gruppo di pazienti che non è stato ancora sottoposto a trattamento biologico. Stiamo ancora cercando tali pazienti e stiamo cercando di introdurre in loro un trattamento biologico.
E l'ultimo motivo per il limitato accesso al trattamento biologico - economico. I programmi terapeutici rappresentano un pesante onere finanziario per i centri specializzati. Nel complesso, i programmi sono sottofinanziati dal pagatore. Ci sono centri che possono prendersi cura di pochi o una dozzina di pazienti, ma le loro possibilità finanziarie finiscono qui.
Inoltre, molte strutture mancano di personale per supervisionare e curare i pazienti con asma grave. I pazienti con asma grave hanno bisogno di molte attenzioni e cure da parte del personale medico, e questo è costantemente carente, perché gli ospedali non hanno i soldi per assumere più dipendenti.
- Finora, il programma farmacologico obbligava i pazienti con asma grave a visitare frequentemente gli ospedali. A seconda del farmaco somministrato, il paziente veniva in ospedale ogni due settimane o una volta al mese. Il 1° novembre il Ministero della Salute ha introdotto una modifica che consente la somministrazione di farmaci biologici per 3 mesi per l'autosomministrazione a domicilio
M.K.:Visite meno frequenti in ospedale andranno sicuramente a beneficio dei pazienti. Tuttavia, il personale medico è ancora gravato da eccessivi cosiddetti segnalazione. Ma non ridurranno gli obblighi che derivano dalla necessità di monitorare costantemente il corso del trattamento e di monitorare le possibili complicanze della malattia stessa.
L'autosomministrazione del farmaco è una cosa, ma la supervisione del trattamento richiede il coinvolgimento di medici, infermieri e personale di supporto. Vale anche la pena ricordare che molto dipende dalla specificità del farmaco somministrato. Sono tra i farmaci biologiciquelli che hanno un programma di somministrazione a misura di paziente, ad esempio ogni due mesi. Ciò riduce il numero di visite necessarie a un centro specializzato, ma non risolve tutti i problemi.
- Qual è l'essenza del trattamento biologico?
M.K.:La terapia biologica è un metodo di trattamento molto moderno che utilizza anticorpi monoclonali. Vengono creati in laboratorio e prendono di mira i meccanismi immunitari che sono alla base dello sviluppo delle forme più gravi di asma.
Diamo un'occhiata all'asma allergico grave. Il mediatore che determina lo sviluppo della malattia è l'anticorpo IgE. Se riconosciamo questo fenotipo di asma, possiamo usare l'anticorpo monoclonale omalizumab, che agirà contro le IgE. Ciò significa che fermeremo il principale responsabile della malattia.
Se abbiamo a che fare con l'asma eosinofilico (asma grave) sono disponibili molti farmaci che inibiscono l'infiammazione delle vie aeree dipendente da IL-5. Sappiamo che IL-5 contribuisce allo sviluppo di una grave infiammazione delle vie aeree. Quindi diamo farmaci che inibiscono questi mediatori, grazie a loro l'infiammazione si spegne.
- Il trattamento biologico è inteso solo per pazienti con asma grave o può essere utilizzato anche da pazienti con BPCO?
M.K.:La medicina moderna ha dozzine di farmaci biologici utilizzati in molti campi. Nell'ambito dei programmi terapeutici, ai pazienti oncologici vengono somministrati farmaci biologici.
Esistono programmi per dermatologia o allergologia, ad esempio in caso di orticaria spontanea, dermatite atopica. Anche biologi e reumatologi usano farmaci biologici.
Quando si parla di BPCO, nessun farmaco biologico al mondo è registrato per il trattamento di questa malattia. Lo sviluppo della malattia è principalmente influenzato dal fumo, ma non è influenzato dagli anticorpi monoclonali.
- L'asma grave è una malattia che spesso priva il paziente dell'indipendenza e fa sì che il paziente smetta di studiare o di lavorare. Il trattamento biologico cambia il destino dei pazienti?
M.K.:L'asma bronchiale grave è estremamente stressante per il paziente, la sua famiglia e anche per il sistema sanitario. I costi diretti e indiretti sono estremamente elevati, cosa che - fortunatamente - sta ricevendo sempre più attenzione. Per dirla in qualche modo poeticamente, il trattamento biologico è magico.
Naturalmente, perché questa sia la base, è necessario qualificare adeguatamente il paziente al trattamento, cioè riconoscere i meccanismi che contribuiscono allo sviluppo della malattia. Per non commettere errori e selezionare individualmente il farmaco peril paziente è fenotipizzato, cioè alla ricerca di un fattore determinante lo sviluppo della malattia. Ciò richiede attrezzature specializzate, conoscenza ed esperienza di specialisti.
Quando scegliamo il farmaco giusto, la salute della maggior parte dei nostri pazienti migliora in modo spettacolare. Il numero di sintomi fastidiosi durante il giorno e la notte si riduce e la tolleranza allo sforzo fisico migliora. Una persona malata può fare sport, tornare al lavoro o studiare. Può funzionare come una persona sana. E, soprattutto, il numero di esacerbazioni della malattia diminuisce, così anche il numero di ricoveri ospedalieri, visite mediche non pianificate e servizi medici di emergenza.
Dal mio punto di vista, è estremamente importante che il paziente debba usare meno spesso il trattamento di emergenza, cioè l'uso frequente di steroidi sistemici. Sono buoni farmaci, ma il loro uso prolungato comporta il rischio di complicazioni significative.
Può svilupparsi la sindrome di Cushing, i cui sintomi includono obesità sul tronco, viso gonfio con palpebre gonfie, smagliature rosa sulla pelle. L'uso prolungato di steroidi sistemici favorisce l'osteoporosi, il tromboembolismo e le superinfezioni batteriche. Scegliendo il giusto trattamento biologico, possiamo proteggere i pazienti da tali complicazioni, o almeno ridurre il rischio che si verifichino.
- Hai detto che il trattamento biologico è magico. Ha anche un lato oscuro?
M.K.:A parte alcune difficoltà logistiche nel raggiungere i pazienti nei centri specializzati, specialmente quando il regime di trattamento prevede la somministrazione del farmaco ogni due settimane, non osserviamo sintomi avversi significativi di trattamento biologico. Ciò è dovuto alla grande cura posta nello sviluppo e nella produzione di farmaci biologici, che sono quindi molto sicuri.
Sì, ci sono casi isolati di reazione allergica generalizzata. Ma solo pochi casi di effetti collaterali sono descritti nella letteratura mondiale. Ciò non significa che quando somministriamo farmaci biologici, ci fidiamo completamente della convinzione che siano sicuri. Dopo aver somministrato la prima dose, osserviamo ogni paziente per due ore. Osserviamo le dosi successive per mezz'ora.
L'unico svantaggio della terapia biologica per il paziente è la necessità di raggiungere regolarmente l'ospedale. I medici saranno gravati dalla burocrazia e dai cosiddetti segnalazione. Spese mediche elevate a carico del pagatore. Ma a lungo termine ripaga comunque, poiché la spesa per ricoveri frequenti e costosi, visite in ambulanza e, infine, i costi del congedo per malattia e le prestazioni si riducono.
- Per quanto tempo viene applicato il trattamento biologico?
M.K.:La durata del trattamento biologico dipende dalla forma della malattia. Il fattore decisivo nell'asma è l'età del paziente. I pediatri che si occupano del trattamento dell'asma grave nei bambini, in molti casi osservano la completa scomparsa dei sintomi della malattia, che, tuttavia, non sempre significa la completa guarigione dall'asma.
Negli adulti che hanno malattie persistenti, allergie o asma, le cose variano. Alcuni pazienti assumono farmaci biologici per due anni. Trascorso questo periodo, li interrompiamo e osserviamo lo stato di salute. C'è anche un gruppo di pazienti che necessitano di un trattamento più lungo, forse anche cronico.
- Negli adulti, le comorbidità influenzano il corso del trattamento?
M.K.:Contrariamente alla BPCO, le comorbidità sono meno importanti nel corso dell'asma. Ciò è dovuto, tra l' altro, dal fatto che, in generale, l'asma è una malattia dei giovani.
L'asma inizia il più delle volte durante l'infanzia e continua per tutta la vita. L'età media dei nostri pazienti è di 40-60 anni. Sono persone libere da molteplici malattie. Naturalmente, l'obesità dovrebbe essere considerata una comorbidità, che nel caso dell'asma e di altre malattie respiratorie è un fattore molto aggravante.
- Il trattamento standard dell'asma include steroidi per via inalatoria, broncodilatatori e steroidi sistemici durante le esacerbazioni. Il trattamento biologico interrompe questi gruppi di farmaci?
M.K.:No. Non è così. Un paziente con asma grave di solito assume steroidi per via inalatoria e un broncodilatatore. L'inclusione nel programma terapeutico non è associata all'interruzione dei farmaci di base. Devono essere presi regolarmente.
In alcuni pazienti è possibile ridurre significativamente le dosi dei farmaci assunti, ma la cosa più importante nella terapia biologica è che si possa ridurre la dose degli steroidi sistemici, che - come dicevo - hanno molto effetto collaterale effetti.
Gli steroidi per via inalatoria non rappresentano una tale minaccia. I pazienti con asma grave li usano cronicamente, senza il rischio di complicazioni. È importante sottolineare che gli steroidi per via inalatoria vengono somministrati in dosi diverse decine di volte inferiori rispetto agli steroidi sistemici. La somministrazione sicura degli steroidi per via inalatoria non dipende dal principio attivo, ma dal tipo di inalatore. Gli inalatori moderni hanno una migliore deposizione, cioè consentono di somministrare il farmaco alle basse vie respiratorie.
- Il trattamento biologico in Polonia è disponibile come parte del programma di trattamento farmacologico dell'asma grave condotto in centri altamente specializzati. Ce ne sono circa 50 in Polonia, quello che appartienefare per entrare nel programma?
M.K.:Prima di tutto, dovresti sapere che esistono tali opzioni per il trattamento dell'asma grave in Polonia. È qui che l'educazione dei pazienti, così come i medici di base, si inchinano. Per qualificarsi per il trattamento biologico, è necessario che ti venga diagnosticata un'asma grave incontrollata. La condizione amministrativa è un rinvio da parte del medico curante.
- L'asma grave viene trattato in Polonia secondo gli standard mondiali, sebbene il numero di pazienti in programmi terapeutici non sia ancora impressionante. Quali strumenti nella lotta contro l'asma grave stanno ancora aspettando gli specialisti?
M.K.:Stiamo aspettando nuovi farmaci moderni, compresi i moderni farmaci per via inalatoria con proprietà anticolinergiche. Sono registrati ma non ancora abilitati al rimborso. Quindi non sono disponibili per i nostri pazienti.
Sarebbero molto utili perché i cosiddetti La doppia broncodilatazione, ovvero l'uso simultaneo di due farmaci con meccanismi d'azione diversi in pazienti con malattia grave, porterebbe molti benefici ai pazienti.
Stiamo anche aspettando la possibilità di prescrivere tre farmaci ai pazienti, che saranno in un inalatore. Si tratta di moderni inalatori che facilitano la corretta assunzione di steroidi per via inalatoria.
Vorrei aggiungere che un cambiamento estremamente importante introdotto nei programmi sui farmaci è la riduzione del periodo di attesa per il cambio di un farmaco biologico. In Polonia, quando a un paziente veniva somministrato un farmaco biologico errato ed era necessario passare a un altro, si doveva osservare una pausa di sei mesi, sebbene non ci fossero indicazioni mediche per tale trattamento. Nel mondo, è il medico che decide quando cambiare il farmaco. Questo tempo è stato ridotto a tre mesi, il che è estremamente importante per i pazienti con asma grave. In altri paesi, tali intervalli di trattamento a distanza non vengono utilizzati.
Siamo felici di poter curare i nostri pazienti come parte di programmi terapeutici. Dopo essersi iscritto al programma, il paziente non paga un centesimo per un trattamento costoso. Senza programmi, il trattamento biologico sarebbe disponibile per una manciata di pazienti. Questo è un enorme vantaggio dei programmi terapeutici.
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